La nuova droga può alleviare la gotta severa e difficile da trattare


Rispettiamo la tua privacy. MARTEDÌ , 16 agosto (HealthDay News) - Per alcuni pazienti affetti da una forma particolarmente grave e paralizzante della malattia che trova trattamenti standard intollerabili o inefficaci, un'alternativa approvata di recente sembra offrire sollievo.

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MARTEDÌ , 16 agosto (HealthDay News) - Per alcuni pazienti affetti da una forma particolarmente grave e paralizzante della malattia che trova trattamenti standard intollerabili o inefficaci, un'alternativa approvata di recente sembra offrire sollievo.

Una nuova Il trattamento con infusione endovenosa denominata pegloticase (nome commerciale Krystexxa) non ha effetti duraturi sui pazienti con gotta più severa, ma i ricercatori dicono che per circa quattro su 10 pazienti che rispondono positivamente, il miglioramento può essere significativo.

L'uso di pegloticase è stato approvato dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti nel settembre 2010.

Tuttavia, il trattamento è costoso e lo studio ha riscontrato un alto tasso di effetti collaterali, alcuni estremamente gravi, suggerendo che gli operatori sanitari devono pesare la c oster e benefici caso per caso.

"Quello su cui ci stiamo concentrando qui è il circa 3 percento dei pazienti con gotta che presentano la forma più avanzata di malattia", ha detto l'autore senior dello studio, il dott. Michael A. Becker, professore emerito di medicina presso l'Università di Chicago.

"Circa l'80% delle volte questi pazienti sono intolleranti ai farmaci di vecchia data per la gotta, allopurinolo", ha spiegato Becker. "Per il restante 20 percento, il farmaco o non ha efficacia sufficiente o impiega troppo tempo per essere efficace.

" Quindi la pegloticase è chiaramente un agente di nicchia progettato specificamente per questi casi peggiori, "ha detto Becker. un'alternativa costosa che richiede infusioni endovenose attentamente monitorate per un periodo prolungato di tempo. E c'è un potenziale di reazioni all'infusione, che può essere - anche se di solito non sono - gravi.

"Ma la linea di fondo è che questo trattamento offre speranza per le persone che sono state giudicate altrimenti non suscettibili di trattamento con agenti convenzionali, "Ha concluso.

Becker ed i suoi colleghi hanno pubblicato i loro risultati nel numero del 9 agosto del Journal of American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, che ha concesso in licenza i diritti esclusivi per la tecnologia relativa alla pegloticase, ha finanziato lo studio e ci ha dato input.

Gli autori dello studio hanno notato che circa 6 milioni di uomini e donne negli Stati Uniti soffrono di qualche forma di gotta, malattia che deriva dall'incapacità del corpo di smaltire adeguatamente l'accumulo di acido urico. Negli ultimi due decenni il numero di americani che lottano contro la malattia è aumentato di circa il 50%.

Per tali individui, il montaggio dei livelli di acido urico dà luogo a minuscole formazioni cristalline aghiforme, che a loro volta si depositano nelle articolazioni e tessuti (in particolare l'alluce), che causano infiammazione e dolore frequentemente debilitante.

Dal 1966, l'allopurinolo somministrato per via orale (Lopurin, Zyloprim) è stato il trattamento del record, aiutando molti pazienti abbassando la produzione di acido urico mentre prosciugando depositi non sostenibili attraverso i reni. Una seconda opzione di trattamento orale, chiamata febuxostat (Uloric) è stata approvata due anni fa.

Ma per una piccola minoranza di pazienti, le pillole non funzionano, funzionano troppo lentamente o provocano gravi effetti collaterali. La loro gotta può portare a malattie articolari, deformità, dolore cronico, disabilità e diminuzione della qualità della vita. E per tali individui non c'è stato alcun "piano B".

Per alcuni di questi pazienti, Becker ha spiegato, due volte alla settimana (ogni due settimane) infusioni endovenose di pegloticase contenenti una versione modificata di un enzima suino chiamata "uricase" ( carenza di esseri umani), trasformando rapidamente l'acido urico in un fluido alternativo e facilmente escretibile.

Per vedere quanto efficace possa essere questo nuovo approccio, gli autori dello studio hanno condotto due studi di sei mesi in tandem, coinvolgendo un totale finale di 212 pazienti con gotta grave, cronica e in precedenza non curabile che veniva curata in 56 diversi reparti di reumatologia in tutti gli Stati Uniti, Canada e Messico.

I pazienti sono stati divisi casualmente in tre gruppi: uno per ricevere 8 milligrammi di pegloticasi bi-settimanale; un secondo per ricevere il farmaco una volta al mese; e il terzo posto su soluzione salina iniettabile (un placebo).

Il risultato: tutti i pazienti trattati con pegloticase hanno sperimentato un rapido calo dei loro livelli di acido urico a intervalli considerati normali. Tuttavia, in alcuni casi il declino dell'acido urico è stato temporaneo, gli investigatori hanno trovato

Lo studio ha indicato che il nuovo trattamento non aiuterà tutti i 120.000 - 180.000 americani stimati con questo tipo più grave di gotta. In effetti, il farmaco sembrava suscitare una risposta all-or-nothing, aiutando notevolmente alcuni pazienti senza quasi nessun effetto sugli altri.

In definitiva, il team di ricerca ha scoperto che il 42% dei pazienti bisettimanali bisettimanali manteneva il normale urico livelli di acido per almeno l'80% del periodo di studio di metà anno. Lo stesso era vero nel 35 percento dei pazienti con pegloticasi mensile. Quelle date soluzioni saline non hanno visto alcun miglioramento.

Nel complesso, la qualità della vita è aumentata tra entrambi i gruppi di pazienti con pegloticase, così come la mobilità e la funzione; c'era anche una riduzione del dolore. Inoltre, molti dei grumi generalmente associati alla gotta a lungo termine (chiamati "tophi") si risolvevano rispettivamente nel 40% e nel 20% dei pazienti bisettimanali bisettimanali e mensili.

Tuttavia, gli autori hanno affermato che il 90% dei pazienti con pegloticasi hanno manifestato almeno un effetto collaterale, più comunemente una breve riacutizzazione della gotta. Tali effetti collaterali di riacutizzazione sono anche una caratteristica comune tra i pazienti allopurinolo nell'immediato periodo successivo al lancio del trattamento.

Più seriamente, circa un quarto dei pazienti bi-settimanali con pegloticase e il 42% con iniezioni mensili ha avuto esperienza di infusione risposte immunitarie nel sito di iniezione della droga. Nel 5% -8% dei pazienti, la reazione è stata grave e cinque pazienti hanno sperimentato anafilassi.

Dr. Tuhina Neogi, professore associato di medicina alla facoltà di medicina dell'Università di Boston, ha dichiarato: "La stragrande maggioranza dei pazienti può essere adeguatamente e adeguatamente gestita con i farmaci esistenti. L'obiettivo di questo nuovo approccio non è chiaramente il run of the mill gotta paziente. "

" Ma per quel gruppo molto piccolo di pazienti per i quali nessuna delle altre opzioni funziona, o per chi ci sono intolleranze, questo è un nuovo modo di andare ", ha detto Neogi.

" E che cos'è vale la pena sottolineare ", ha aggiunto," è che questo funziona con un meccanismo d'azione completamente diverso rispetto ai nostri farmaci esistenti. Invece di spegnere il rubinetto dell'acido urico o aprire uno scarico, questo farmaco va lì come un secchio e rimuove semplicemente il materiale, quindi è davvero unico ed eccitante. "Ultimo aggiornamento: 17/08/2011 Copyright @ 2017 HealthDay. Tutti i diritti riservati.

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